Юный иркутянин со СМА получит укол самого дорого лекарства в мире

Пациент Иркутской детской областной больницы, четырехмесячный иркутянин с диагнозом спинально-мышечная атрофия, получит самый дорогой укол в мире – «Золгенсму». Об этом на своей странице в соцсетях сообщил главврач больницы Юрий Козлов.

Попечительский совет президентского фонда «Круг добра» 4 марта одобрил заявку на швейцарский препарат «Золгенсма» для малыша. Лекарство вводится однократно и позволяет остановить необратимый процесс повреждения моторных нейронов и как следствие, предотвратить полное обездвиживание и невозможность самостоятельного дыхания ребенка. Это первый пациент, который получит этот препарат в Иркутской области с помощью нового государственного учреждения.

– Напомню, с прошлого года российские дети с редкими заболеваниями через президентский фонд могут получить необходимую патогенетическую терапию с доказанной эффективностью, в том числе лекарственными препаратами незарегистрированными в Российской Федерации, – рассказывает Юрий Козлов.

Диагноз маленькому жителю Иркутска Кириллу был установлен в феврале 2022 года. Все необходимые документы, генетические исследования, один из которых по условию оказания помощи должен быть выполнен за границей, заведующему психоневрологическим отделением Сергею Паку удалось собрать и предоставить всего за один месяц. Все процедуры, а также проезд в медицинское учреждение – препарат будет вводиться в московской клинике, – для семьи ребенка абсолютно бесплатны.

– Кирилл – семнадцатый ребенок в Иркутской области с диагнозом спинально-мышечная атрофия. Отметим, что все дети с таким заболеванием получают бесплатное лечение, двенадцать – препаратом «Спинраза», четыре – «Рисдиплам» («Эврисди»). Дорогостоящими препаратами пациентов обеспечивают фонд «Круг добра» и министерство здравоохранения Иркутской области. В России уже есть примеры, когда врачи меняли схему лечения СМА в пользу «Золгенсмы», которую вводят однократно, в отличие от других препаратов, лечение которыми пожизненное. Противопоказания могут быть связаны в первую очередь с клиническим состоянием ребенка, когда введение нового препарата может причинить вред, – комментирует Юрий Козлов.

СПРАВКА:

• Президентский фонд «Круг добра» начал работу с января 2021 года. В первый год своего существования в фонде рассмотрели все орфанные заболевания, для которых существуют лекарства, и включили их в работу – сейчас их уже 44. Среди них – спинальная мышечная атрофия (СМА), муковисцидоз, болезнь Помпе, буллезный эпидермолиз, синдром Драве, синдром короткой кишки.
• В 2021 году «Круг добра» обеспечил лекарствами более 2 тысяч российских детей, из них половина – пациенты со СМА. Также фонд постановлением правительства добился разрешения производителя препарата «Золгенсма» ввозить его в страну до официального ввода в гражданский оборот.

ИА Телеинформ